陳堯棋 陳建安 報導 / 台北市
一劑要價新台幣4900萬元，被稱為全球最貴藥物之一的「諾健生」用於治療罕見疾病「脊髓肌肉萎縮症」SMA，預估將在8月納入健保給付，未來將成為台灣健保史上最貴的給付藥物。但諾健生的給付條件也相對嚴格，必須是在出生6個月內發病，帶有基因突變的SMA病童；健保署預估每年將有8到9位病童受惠，每年約支出4.4億元，為了降低對財務吃緊的健保負擔，健保署也將首次採取「分期付款」。
「脊髓肌肉萎縮症」SMA病友李怡潔(2022.08)說：「時隔3年我們還是得用這樣的方式去挽救SMA的生命權。」罕見疾病「脊髓肌肉萎縮症」病友李怡潔去年8月在立法院召開記者會，呼籲衛福部讓全年齡的SMA病友的藥劑都能納入健保給付，特別是一款基因治療藥物「諾健生」，健保署副署長蔡淑鈴：「現在因為它(諾健生)其實單價滿高，所以我們有限縮(出生)在6個月內的小孩，我們就先從最有效的小朋友開始來使用，然後觀察它的療效，這個階段大概評估一年會有8個小朋友(受惠)。」
「諾健生」被稱為全球最貴藥物之一，一劑要價新台幣4900萬元，將藥物注入患者體內後有效基因會取代掉缺陷基因，施打後「終生有效」；但諾健生的給付條件也相對嚴格，必須是在出生6個月內發病，帶有基因突變的SMA病童，而且三款SMA治療劑只能擇一，健保署預估，每年將有8到9位病童受惠，每年約將支出4.4億元。罕見疾病基金會創辦人陳莉茵說：「它(諾健生)很貴但是它(施打)一次就好了，如果對長期用藥來說對健保署的財務衝擊(大)，甚至於對於病患的治療可以被治癒的這件事情，是非常非常重要的。」
不只諾健生，其他健保給付的罕見疾病藥物同樣也是貴鬆鬆，像是「法布瑞氏症」的藥物，「法布瑞梅凍晶注射劑」一劑給付金額為17萬5190元，其餘單價高的藥品像是治療類風濕性關節炎的生物製劑「欣普尼」、「復邁注射劑」單價分別為2萬1,934元1萬元。諾健生將成為台灣健保史上最貴的給付藥物，因此健保署也首次採取「分期付款」方式，以降低對財務吃緊的健保負擔，也不會排擠到其他罕病患者的用藥權益。
新聞來源：華視新聞
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