李鴻杰 沈麗容 報導 / 台北市
健保署8月將罕見疾病「脊髓性肌肉萎縮症」的基因治療藥物「諾健生」，納入健保中，如今第一個符合資格的個案，在南部是名還沒滿6個月的嬰兒，用藥後有望和一般孩子一樣健康成長。這諾健生一劑就要4千9百萬，被稱為「最貴藥物」之一，但主打「終生有效」，以壽命60歲來算，一年花費不超過百萬，健保署也表示，有和廠商協議分期付款，確認患者狀況如預期，才會支付費用，避免排擠其他昂貴藥物。
病友家屬說：「時常問她說你會不會痠啊，你會不會痛啊。」想站起來但雙腳卻無力支撐，脊髓性肌肉萎縮症患者，生活大小事得靠家人幫忙，不少人將希望寄託藥物上，但這費用可不低健保出手幫忙，8月將一劑要價4千9百萬，基因治療藥物「諾健生」納入健保，如今首例給付個案出爐，是名南部還未滿6個月的baby，已經完成審核程序，脊髓性肌肉萎縮症病友李怡潔說：「(有個案)沒有發病之前接受這個治療，到現在是還沒有發病，可以像健康的孩子一樣，發病後使用要看病患恢復狀況，在國際上的(觀察)案例目前有堅持到7年左右。」
脊髓性肌肉萎縮症，未發病使用有改善，發病後使用也佑改善，國際追蹤最長7年，李怡潔也是SMA病友，曾開記者會呼籲，將基因治療藥物納入健保中，而諾健生一劑就要4千9百萬，主打終生有效，另外還有2種同樣納入健保的SMA治療藥物，背針治療一隻就要2百萬，第2年開始每年得打3劑，如果採用口服治療，一瓶約22萬每個月需要2到3瓶，以患者壽命60歲來估算，諾健生一年約80萬，但背針和口服藥就要超過6百萬，一輩子得花上約3億6千萬，反而開銷更大，但一口氣付出4千9百萬，健保扛的住嗎。
健保署副署長說：「分期付款的方式來進行，在我們分期付款的期間，(用藥患者)都能夠活存，而且他的活動力都如我們，原來表定預期的話，我們才會再付下一期款。」脊髓肌肉萎縮症相當罕見，發生率是萬分之1到4萬分之1，以台灣每年約13萬名新生兒來估算，一年會新增3到13人，高昂的治療費用，讓病友家庭難以承擔，更多有效藥物納入健保，讓他們少些負擔多些希望。
新聞來源：華視新聞
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